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La recherche concernant la maladie de Niemann-Pick en est encore à ses débuts. A l’échelle du globe, différents projets sont cependant en cours. Malgré des résultats prometteurs, des formes satisfaisantes de traitements ne paraissent pas encore à portée de vue. Dans cette rubrique vous trouverez différents documents sur les l’évolution des recherches et sur les efforts déployés autour de la maladie de Niemann Pick, mais aussi autour des maladies orphelines en général.

1er novembre 2012: Enquête pilote sur les médicaments pour les maladies rare (Eurordis)
Une prescription est dite « hors AMM » (Autorisation de Mise sur le Marché) lorsque les médecins prescrivent un médicament pour une indication différente de celle pour laquelle le médicament a obtenu son AMM. Par exemple, lorsqu’un médicament est prescrit pour une maladie différente ou un dosage différent de celui indiqué dans l’autorisation. Plus d'informations.

21 octobre 2012: Loire Valley Meeting 2012 à Huisseau sur Cosson (F)
Invités par l’INPDA (International Niemann Pick Disease Alliance), quinze scientifiques de divers pays d’Europe ainsi que des Etats-Unis se sont rencontrés durant un weekend d’octobre dans un château de la Loire. Cette recontre a permis d’échanger différents points de vue sur l’orientation à donner à la recherche dans le but de soulager les malades du monde entier atteints de la maladie de Niemann Pick type C, une maladie congénitale dégénérative orpheline fatale. Les résultats ne sont pas encore publiés (fiche d'information, bref résumé).



12 octobre 2012: Traitement par Miglustat en France
En janvier 2009, le miglustat a été approuvé en Europe comme traitement des troubles neurologiques des patients enfants et adultes souffrant de la maladie de Niemann-Pick type C. Cette approbation s’est faite sur la base d’essais cliniques qui montraient une stabilisation ou un ralentissement de la progression des troubles neurologiques. Plus d'informations.

1er mai 2012: Loire Valley Meeting 2012 à Huisseau sur Cosson (F)
Invités par NPSuisse et Selbsthilfegruppe Allemagne douze chercheurs européens ainsi que deux experts des Etats Unis se rencontreront durant un weekend d’octobre dans un château de la Loire. L’idée directrice de la rencontre  Loire Valley Meeting 2012 au Château des Grotteaux est de permettre un échange libre et ouvert sur la recherche fondamentale et la coopération scientifique afin de faire progresser le soulagement des patients atteints de la maladie de Niemann-Pick type C.

Avril 2012: Médicaments “orphelins” (Le fait médical)
Comme notre N° 78 de décembre 2011 l’indiquait déjà, certaines maladies sont si peu fréquentes que le coût du développement et de la mise en vente d'un médicament destiné à les traiter n’ont que peu de chances d’être amortis dans les conditions normales du marché. De ce fait, ce type de médicaments est dénommé “orphelin” (prescriptions inférieures à 1 personne sur 2000). Plus d'informations.

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